A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) determinou a suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A medida, de caráter preventivo, foi publicada em edição extra do Diário Oficial, visando a segurança dos pacientes. A decisão surge em meio a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos.
A terapia gênica Elevidys, cujo valor pode alcançar R$ 17 milhões, é considerada uma das mais caras do mundo. No Brasil, é a única opção disponível para retardar a progressão da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e degenerativa que afeta principalmente o sexo masculino. A DMD causa fraqueza muscular progressiva, levando à perda de habilidades motoras essenciais.
De acordo com a Anvisa, a suspensão foi motivada por novas informações da Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos EUA. Os dados reportam três óbitos associados ao uso de terapias gênicas, incluindo dois casos de pacientes pediátricos com DMD tratados com Elevidys e um caso em adulto com distrofia muscular de cinturas. Estes pacientes desenvolveram insuficiência hepática aguda, com desfecho fatal.
A Anvisa ressalta que, no Brasil, o Elevidys é indicado apenas para crianças com DMD entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar. Os casos de óbito nos EUA ocorreram em pacientes que já haviam perdido a capacidade de deambular, caracterizando uso *off-label*. Apesar disso, e da ausência de relatos de eventos adversos no Brasil, a agência optou pela suspensão.
“A decisão foi tomada de forma cientificamente prudente e preventiva, diante do surgimento de novos dados internacionais que apontam para hepatotoxicidade grave com desfecho fatal”, informou a Anvisa em comunicado. A medida visa garantir a segurança dos pacientes brasileiros, permitir a avaliação aprofundada dos riscos hepáticos e discutir possíveis aprimoramentos no plano de gerenciamento de risco do medicamento, antes de eventual retomada da comercialização.
Fonte: http://www.metropoles.com