Bebês com AME recebem remédio de R$ 7 milhões pelo SUS

SUS aplica primeiras doses do Zolgensma em bebês com AME

Dois bebês com atrofia muscular espinhal (AME) receberam, nesta quarta-feira (14), as primeiras doses do Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O remédio, com custo médio de R$ 7 milhões por dose, foi aplicado em Brasília e no Recife.

O medicamento é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. A aplicação simultânea aconteceu no Hospital da Criança José Alencar, na capital federal, e no Hospital Maria Lucinda, em Pernambuco. Os dois bebês foram priorizados por preencherem os critérios clínicos e estarem próximos do limite de seis meses de idade — tempo máximo indicado para a infusão.

Esperança para as famílias

“É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente”, declarou Millena Brito, mãe de uma das bebês tratadas, ao portal do Ministério da Saúde.

Diagnosticada aos 13 dias de vida, a criança agora terá a chance de um desenvolvimento saudável, graças à infusão do Zolgensma.

Como funciona o Zolgensma

O medicamento contém onasemnogeno abeparvoveque e é administrado em dose única, por sonda. Ele introduz uma cópia funcional do gene responsável pela produção da proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem o tratamento, a maioria das crianças com AME tipo 1 morre antes dos dois anos.

O impacto é profundo: melhora a capacidade de engolir, mastigar, sustentar o tronco e até sentar sem apoio.

Acordo com resultado condicionado

O Zolgensma foi incorporado ao SUS por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco com a farmacêutica. O governo só paga pelo medicamento se o paciente apresentar resultados positivos, monitorados por uma equipe especializada. Com isso, o Brasil se torna o sexto país do mundo a oferecer a terapia genética na rede pública, ao lado de Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha.

Aplicações e critérios

A expectativa do Ministério da Saúde é de aplicar 137 doses em dois anos. Até agora, 15 pedidos de acesso ao tratamento foram protocolados. O medicamento é indicado para bebês com até seis meses de idade, que não estejam usando ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

Famílias interessadas devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras. Caso o paciente atenda aos critérios, o médico responsável dará início à solicitação.

Nos estados onde a infusão ainda não é realizada, o SUS garante transporte e hospedagem para o bebê e um familiar.

A doença

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença rara que afeta os neurônios motores — responsáveis por funções vitais como respirar, engolir e se mover. Estima-se que 287 dos 2,8 milhões de nascidos vivos no Brasil em 2023 tenham AME, segundo o IBGE.

O tratamento precoce com o Zolgensma pode fazer a diferença entre a vida e a morte — e transformar o futuro de crianças e suas famílias.

Fique por dentro das notícias também no instagram. Clique aqui!

• Veja também: